缓粘结预应力钢绞线 拜肠出击心脏病领域! 4.24亿美元合作开发新型siRNA疗法
2026-01-12 09:49:19
一颗本应强力泵血的心脏，却因基因突变而渐渐扩大、衰弱，这是扩张型心肌病患者的真实困境——而拜耳公司正在寻找破解之道。
跨国药企拜耳最近有了大动作！它与Dewpoint Therapeutics公司达成一项价值4.24亿美元的独家许可协议，共同开发针对扩张型心肌病（DCM）的创新疗法。
这一合作不同于传统药物研发思路，它瞄准的是传统上“不可成药”的靶点，利用先进的siRNA技术，为患有特定基因突变导致的心脏病患者带来新希望。
01 突破传统：siRNA技术如何破解“不可成药”难题
siRNA（小干扰RNA）疗法的核心在于它能精准靶向并“沉默”致病基因的表达。
与传统小分子药物相比，siRNA不是直接抑制或激活蛋白质功能，而是在基因表达的上游进行干预，从源头阻止疾病相关蛋白质的产生。
这种机制特别适合解决扩张型心肌病中的难题。许多导致DCM的突变蛋白难以用传统药物靶向，而siRNA技术则提供了一条全新的治疗路径。
siRNA疗法还能实现长期的治疗效果。与传统药物需要频繁服用不同，siRNA药物可能只需每隔几个月或更长时间给药一次，大大提升患者依从性。
02 合作细节：强强联手的技术融合
拜耳与Dewpoint的合作结合了双方独特的技术优势。Dewpoint带来其专有的生物分子凝聚体平台，而拜耳则贡献其在小分子药物研发方面的丰富经验。
生物分子凝聚体是细胞内的无膜结构，通过相分离过程形成。许多疾病中都观察到生物分子凝聚体的失调，包括癌症、神经系统疾病和心脏疾病。
此次合作授权的项目是一款针对特定突变相关扩张型心肌病的小分子药物。临床前研究表明，该药物显示出逆转疾病进程的潜力。
这也是两家公司自2019年11月开始研究合作以来的首个成果。拜耳此次行使选择权，标志着合作取得了重要进展。
03 疾病挑战：扩张型心肌病的医疗需求
扩张型心肌病是一种严重影响心脏功能的心肌疾病。患者表现为心室扩大并无法有效泵血，常导致心力衰竭和心律失常。
这种疾病具有显著的遗传倾向。LMNA基因突变是导致DCM的第二常见遗传因素，约占所有遗传性DCM病例的5%-10%。
更严峻的是，LMNA突变导致的心肌病进展迅速，恶性心律失常和心脏移植的发生率较高。
特别值得关注的是，LMNA心肌病患者的心律失常风险显著增高，包括各种传导系统障碍和快速性心律失常，是心源性猝死的主要原因之一。
04 技术前沿：生物分子凝聚体平台的价值
Dewpoint公司的核心技术围绕生物分子凝聚体这一新兴生物学概念展开。
生物分子凝聚体是细胞内通过液-液相分离形成的无膜细胞器，它们在细胞内组织和浓缩分子，支持多种关键生化过程。
许多疾病都与生物分子凝聚体的失调有关，包括癌症、糖尿病、神经系统疾病和心脏疾病。
Dewpoint的人工智能/机器学习赋能的专有平台，支撑着其覆盖多个治疗领域的药物发现管线。
随着国内生成式人工智能的快速发展，相关监管政策正逐步落地，由国家互联网信息办公室等七部门联合发布的《生成式人工智能服务管理暂行办法》(以下简称《办法》)于8月15日正式施行。作为我国首份针对生成式人工智能的规范性监管文件，《办法》以“促进生成式人工智能健康发展和规范应用”为目标，明确国家坚持发展和安全并重、促进创新和依法治理相结合的原则，对生成式人工智能服务实行包容审慎和分类分级监管。
经过拥有三十多年手打鱼丸制作经验的李慧中师傅介绍与推荐，“舌尖团”分成三组，实地找寻鱼丸所需食材。李响、河森堡前往当地农贸市场，采买土鸡蛋、小黄姜、紫菜以及青葱。安吉县上舍村的茂密竹林孕育出纯净水源，其水质无污染且富含矿物质正是造就梅溪鱼丸味道甜美的奥秘所在，预应力钢绞线姜妍、宣璐来到上舍村收集山泉水，上演取水饮水“唯美大片”，画风清新欢快，治愈效果满分。吴奇隆则因户外风穿搭，成“钓鱼天选之子”，孤身前往西苕溪，这里的花鲢、白鲢个头大，肉质细腻鲜美，是制作梅溪鱼丸的“灵魂食材”。毫无垂钓经验的他在接连碰壁的情况下心生妙计，使用“独家超能力”之“草船借箭”，向钓友“争取”到了一条膘肥体壮的花鲢。
通过与拜耳、诺和诺德等大药企的合作，Dewpoint正在推动凝聚体生物学从概念向临床医学的转化。
05 市场前景：心血管疾病治疗的新蓝海
心血管疾病一直是全球范围内的重大健康负担。扩张型心肌病是心力衰竭和心源性死亡的主要原因之一，估计患病率为1/500或更高。
目前DCM的治疗选择有限。常规治疗主要针对症状缓解，缺乏针对疾病根本原因的疗法。
拜耳此次投入重金布局DCM领域，反映了其对心血管治疗市场前景的看好。
siRNA技术在心血管领域的应用正在扩展。已有研究探索siRNA用于治疗心肌缺血/再灌注损伤，这是导致心力衰竭的主要原因之一。
06 竞争格局：寡核苷酸疗法的快速发展
寡核苷酸疗法是当前药物研发的热点领域。目前已有超过20款寡核苷酸药物获得FDA批准，为多种疾病带来新的治疗选择。
反义寡核苷酸（ASO）和siRNA是目前最成熟的两类寡核苷酸疗法，虽然机制不同，但都能实现对目标mRNA的降解。
在递送技术方面，GalNAc偶联技术已成为肝脏靶向寡核苷酸药物的主流策略；而对于其他组织，则需要脂质纳米颗粒（LNP）等更复杂的递送系统。
寡核苷酸药物的研发模式也在变革。一体化CRDMO模式正在助力寡核苷酸疗法研发，覆盖从药物发现到商业化生产的全生命周期。
07 临床前景：从实验室到患者的路径
拜耳与Dewpoint的合作项目目前尚处于临床前阶段，但已显示出逆转疾病进程的潜力。
药物研发是一个漫长且复杂的过程。从临床前研究到最终上市，需要经历多个阶段的临床试验验证。
针对DCM的siRNA疗法面临独特的临床开发挑战，包括患者筛选、终点选择和治疗评估等。
由于DCM是一种进展性疾病，长期随访数据对于评估治疗效果至关重要。
08 未来展望：心血管疾病治疗的范式转变
拜耳的这一合作可能引领心血管疾病治疗的范式转变，从症状管理转向根本原因治疗。
天津市瑞通预应力钢绞线有限公司siRNA技术平台的价值不仅限于单一疾病，而是可能扩展到多种心血管疾病。
随着对疾病生物学理解的深入，未来可能出现更加个性化的治疗方案，根据患者的特定基因突变定制治疗策略。
生物分子凝聚体研究的进展可能开辟新的治疗靶点，超越传统意义上的“可成药”空间。
拜耳公司与Dewpoint的合作代表了心血管疾病治疗领域的一个重要方向转变。通过瞄准传统上“不可成药”的靶点，利用创新的siRNA技术和生物分子凝聚体平台，两家公司正在为扩张型心肌病患者带来新的希望。
这项合作也凸显了跨界合作在药物创新中的重要性。生物技术公司的前沿科学平台与大型药企的开发和商业化能力结合，可以加速创新疗法从实验室到临床的转化。
对于数百万扩张型心肌病患者而言缓粘结预应力钢绞线，这项研究可能最终改变疾病进程，而不仅仅是缓解症状。随着项目的推进，我们可能会见证心血管疾病治疗新时代的开启。